SMA hastalığın tedavisinde dünyanın en pahalı ilacı Zolgensma

Bir dozu yaklaşık 2,5 milyon dolara mal olan Zolgensma, merkezi sinir sistemini bozmak suretiyle kasları zayıflatan ve giderek hareket edemez hale getiren genetik bir hastalık olan SMA'nın ilerlemesini durduruyor.

Tek doz verilen ve hastalığa yol açan hatalı SMN1 geninin yerini alan bu ilaçtan İngiltere'de her yıl 80 civarında çocuğun faydalanabileceği açıklandı. İlacın içindeki "onasemnogene abeparvovec" adlı madde hastalığa yol açan bozuk geni tamir ediyor ve kas hareketliliği ve sinir sistemi sağlığı için şart olan proteinleri üretiyor.

Tip 1 SMA denilen, hastalığın daha ağır versiyonu ile dünyaya gelen bebekler genellikle en fazla iki yıl yaşayabiliyor.

Avatar
Adınız
Yorum Gönder
Kalan Karakter:
Yorumunuz onaylanmak üzere yöneticiye iletilmiştir.×
Dikkat! Suç teşkil edecek, yasadışı, tehditkar, rahatsız edici, hakaret ve küfür içeren, aşağılayıcı, küçük düşürücü, kaba, müstehcen, ahlaka aykırı, kişilik haklarına zarar verici ya da benzeri niteliklerde içeriklerden doğan her türlü mali, hukuki, cezai, idari sorumluluk içeriği gönderen Üye/Üyeler’e aittir.